はじめに
医療業界では、高齢化社会に伴う医療費の適正化や、医療の質の向上、新薬の開発と評価などの目的で、「リアルワールドデータ」（RWD）が注目されています。RWDは、実臨床から得られるデータを収集・分析したもので、医療機関や自治体がこれを活用することで、医療の質向上や病院経営の健全化に寄与します。本記事では、RWDの概要、活用例、臨床試験との違いなどについて詳しく解説します。新薬開発、研究、病院運営の領域でRWDの活用を検討している方は、ぜひ参考にしてください。
リアルワールドデータ（RWD）とは？
リアルワールドデータ（RWD）は、医療の臨床現場で得られる実際の患者ケアに関連する情報です。これらのデータは、患者の治療や診断、予防などの医療行為に関連して日常的に収集された、医療のビッグデータです。具体的には以下のようなものが含まれます。
- 電子カルテ：患者の診療情報、治療履歴、検査結果、投薬情報、アレルギーや既往症などが含まれます。
- レセプトデータ：医療保険の請求に関連する情報で、患者の治療費や使用薬剤、診療行為などが記録されています。
- レジストリデータ：特定の疾患や治療に関する情報を集めたデータベースで、患者の治療経過やアウトカム（結果）を追跡するために使用されます。
- 患者報告アウトカム（PRO）：患者自身が報告する健康状態や生活の質（QOL）、症状、機能障害などの情報です。
- 健診データ：各種健康診断の受診結果や履歴などが含まれます。
- 医療機器やウェアラブルデバイス：心拍数、血圧、血糖値、睡眠パターンなどの生体情報を収集する医療機器やウェアラブルデバイスから得られるデータです。
リアルワールドデータ（RWD）と臨床試験データの違い
リアルワールドデータ（RWD）と臨床試験データは、収集方法や目的、特性など様々な点でことなります。
リアルワールドデータ（RWD）
- 実際の臨床環境で収集されるデータで、現実世界の患者ケアに関連する情報を提供します。
- 電子カルテ、レセプトデータ、レジストリデータ、患者報告アウトカム（PRO）、医療機器やウェアラブルデバイスからのデータなどが含まれます。
- 様々な患者集団や治療法を含むため、現実の治療効果や安全性に関する情報を提供できます。
- 標準化されていないデータや欠損データが含まれる可能性があるため、データの品質管理や前処理が重要です。
臨床試験データ
- 厳密なプロトコルに基づいて実施される研究から収集されるデータで、新薬や治療法の効果や安全性を評価するために使用されます。
- ランダム化比較試験（RCT）や観察研究など、様々な種類の臨床試験があります。
- 厳密な基準に基づいて選択された患者や限られた治療法を対象とするため、一般的な患者集団への適用性に制限があることがあります。
- データは一定の品質基準に従って収集・管理されるため、一般的には高品質なデータが得られます。
リアルワールドデータ（RWD）と臨床試験データは、それぞれ異なる情報を提供し、医療業界において相互補完的な役割を果たします。リアルワールドデータ（RWD）は、現実の治療状況を反映した膨大なデータを提供する一方で、臨床試験データは厳密な研究デザインに基づいて新薬や治療法の効果や安全性を評価します。両者を組み合わせることで、より広範な知見が得られ、医療の質向上に寄与します。
リアルワールドデータ（RWD）と人工知能（AI）
医療の臨床試験では、ランダム化比較試験（RCT）がスタンダードですが、この方法には倫理的な問題があります。対象が人であるうえ、治療をおこなうかおこなわないかを患者が選べないといった問題です。また、臨床試験は限られた人数の患者に対しておこなわれるため、外的妥当性が低いという指摘もあります。
そこで、大規模なリアルワールドデータ（RWD）をデータ分析し新たな知見を得るという次世代型医療研究に注目が集まっています。リアルワールドデータは、日常の臨床現場からデータ収集するため、大量のデータ収集が可能ですが、臨床試験データと比べてデータが標準化・構造化されていないという問題があります。そこで、人工知能（AI）に機械学習させてリアルワールドデータ（RWD）を分析し、新たな知見を得ようという取り組みが進んでいます。
- 予測診断：AIは、患者のデータをもとに疾患の発症リスクや病気の進行を予測し、早期発見や治療計画の最適化に役立てることができます。
- 個別化医療：患者の遺伝子情報や生活習慣、既往症などのデータを統合し、個々の患者に対して最適な治療法や薬物療法を提案することができます。
- 医薬品開発：AIは新薬の効果や安全性を予測するために、既存の薬物や疾患に関するデータを解析に、効率的な新薬開発をサポートします。
- 画像診断：AIは、医療画像（MRI、CT、X線など）を解析し、病変や以上を検出・診断する能力を持ちます。これにより、画像診断の精度が向上し、医師の判断を助けることができます。
- 病態管理：AIは患者の病態をモニタリングし、状態の悪化や治療の効果を評価することができます。また、リハビリテーションやセルフケアの支援にも役立ちます。
- 医療リソースの最適化：AIは患者や病院のデータを分析し、医療リソースの配分やスケジューリングを最適化することができます。これにより、医療費の削減や効率的なサービス提供が可能になります。
これらの例は、AIが医療分野で活用される様々な方法を示していますが、AIの技術やアプリケーションはまだ発展途中であり、今後さらに多くの可能性が期待されています。
リアルワールドデータ（RWD）活用にあたっての課題とは？
今後さらなる活用が期待されるリアルワールドデータ（RWD）ですが、いくつかの課題が考えられます。
- データの品質と整合性：リアルワールドデータは、様々なソースから収集されるため、データの品質や整合性が不十分な場合があります。欠損データや誤った情報が含まれることで、AIの学習結果や予測精度に影響を与える可能性があります。
- データのプライバシーとセキュリティ：医療データは患者のプライバシーに関わる情報を含むため、データの保護と適切な管理が不可欠です。データの匿名化や患者の同意の取得、アクセス制限などが適切におこなわれる必要があります。
- データバイアス：リアルワールドデータ（RWD）には、特定の人口集団や治療法に関するデータが過剰に含まれる場合があり、データのバイアスが生じます。これにより、AIの学習結果が偏ったものになる恐れがあります。
- 倫理的な問題：AIが医療決定に関与することにより、誤った診断や治療がおこなわれるリスクが生じます。また、AIが患者データに基づいて治療の優先順位を決定する場合、公平性や透明性に関する倫理的な問題が発生することがあります。
- 法的責任：AIが誤った診断や治療をおこなった場合、法的責任の所在があいまいになることがあります。AI開発者、医療提供者、患者の責任範囲を明確化する必要があります。
- 専門家とのコラボレーション：AIと医療専門家との適切な役割分担やコラボレーションが重要です。医療専門家がAIの機能や限界を理解し、AIが医療専門家の意思決定を適切にサポートすることが求められます。
リアルワールドデータ（RWD）活用で直面する課題の解決策とは？
これら、リアルワールドデータ（RWD）活用時に直面する課題に対処するためには、データの品質管理や前処理、適切なデータガバナンス、プライバシーとセキュリティの確保、倫理的なガイドラインの策定、法的責任の明確化、そして医療専門家との協力が不可欠です。また、以下のようなアプローチが効果的です。
- データのクレンジングや標準化：データの品質を向上させるために、欠損データや誤った情報の修正、データの標準化をおこなう必要があります。
- データバイアスの評価と緩和：データセット内のバイアスを評価し、必要に応じてサンプリング手法やアルゴリズムを調整してバイアスを緩和することが重要です。
- 患者データの保護：データの匿名化や疑似化をおこない、プライバシーを保護しつつ、データの利活用が可能な形で提供することが求められます。
- 倫理的なガイドラインの策定：AI技術の医療分野への応用に関する倫理的なガイドラインを策定し、公平性や透明性を確保することが重要です。
- 法的枠組みの整備：AIが関与する医療決定に関する法的責任の所在を明確化し、適切な法的枠組みを整備することが求められます。
- 教育と研修：医療専門家がAI技術の機能や限界を理解し、適切に活用できるよう教育や研修を実施することが重要です。
これらのアプローチを適切に実施することで、リアルワールドデータ（RWD）とAIを組み合わせた際の課題に対処し、より効果的な医療サービスの提供が可能となります。
まとめ
リアルワールドデータ（RWD）は、医療のビッグデータとして、製薬会社の新薬開発や市販後調査の迅速化、医療の質の向上、病院運営の健全化、希少疾患・難病対策など、多岐にわたる領域で活用されています。RWDは、調剤レセプトデータや保険者データ、電子カルテデータなど、臨床現場で得られる診療行為に基づく情報を集めたもので、その詳細な症状や調剤履歴が記録されている一方で、患者名は匿名化されています。これにより、プライバシーを保護しつつ、より詳細な医療データを得られる仕組みが提供されています。しかし、RWDは研究目的のために作成されたデータではないため、その信頼性や偏りに注意が必要です。
